สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) อนุมัติยาใหม่สำหรับเด็กที่มีโรคภูมิคุ้มกันบกพร่องรุนแรง
วันที่ 20 ธันวาคม 2567 – สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้อนุมัติยา remestemcel-L ซึ่งเป็นการรักษาใหม่สำหรับเด็กอายุ 2 เดือนขึ้นไปที่มีโรค graft-versus-host disease แบบเฉียบพลันที่ดื้อต่อสเตียรอยด์ (SR-aGVHD) ซึ่งเป็นภาวะแทรกซ้อนที่สำคัญของการปลูกถ่ายไขกระดูกจากผู้บริจาค การอนุมัติดังกล่าวถือเป็นการบำบัดด้วยเซลล์ต้นกำเนิดครั้งแรกสำหรับโรคนี้ และจะวางจำหน่ายภายใต้ชื่อแบรนด์ Ryoncil
SR-aGVHD ซึ่งเป็นภาวะที่คุกคามชีวิต มีผลกระทบต่อเด็กประมาณ 25% จากจำนวนเด็ก 1,500 คนในสหรัฐอเมริกาที่ได้รับการปลูกถ่ายไขกระดูกในแต่ละปี การปลูกถ่ายเหล่านี้แทนที่ไขกระดูกที่ไม่แข็งแรงด้วยเซลล์ต้นกำเนิดที่สร้างเม็ดเลือดที่มีสุขภาพดีจากผู้บริจาค ซึ่งมักใช้เพื่อรักษามะเร็งในกระแสเลือด โรคเลือด หรือโรคภูมิคุ้มกัน แต่ในประมาณ 50% ของกรณี เซลล์ที่บริจาคจะโจมตีร่างกายของผู้รับในไม่ช้าหลังการปลูกถ่าย ทำให้เกิด aGVHD ซึ่งสามารถส่งผลกระทบต่อระบบต่างๆ ของร่างกายหลายระบบ รวมถึงผิวหนัง ตับ กระเพาะอาหาร และลำไส้ สำหรับผู้ป่วยเกือบครึ่งหนึ่ง ภาวะนี้ไม่ตอบสนองต่อการรักษาด้วยสเตียรอยด์มาตรฐานและเชื่อมโยงกับผลลัพธ์ที่ไม่ดี
Remestemcel-L สกัดจากเซลล์ต้นกำเนิดพิเศษที่สกัดจากไขกระดูกของผู้บริจาคและให้แก่ผู้ป่วยผ่านการฉีดยาทางหลอดเลือดดำหลายครั้ง ช่วยควบคุมการตอบสนองของระบบภูมิคุ้มกันในผู้ป่วยที่มี SR-aGVHD โดยลดการอักเสบที่เป็นอันตรายและเพิ่มกระบวนการต้านการอักเสบตามธรรมชาติของร่างกาย ยานี้ยังเป็นการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ครั้งแรกสำหรับเด็กอายุ 2 เดือนขึ้นไป รวมถึงวัยรุ่นและวัยรุ่น ตามข่าวประชาสัมพันธ์จาก Mesoblast บริษัทผู้ผลิต Ryoncil
การอนุมัติครั้งนี้ขึ้นอยู่กับการทดลองทางคลินิกที่ทดสอบความปลอดภัยและประสิทธิผลของ Ryoncil ในเด็ก 54 คนที่มี SR-aGVHD หลังการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดจากผู้บริจาค เด็กๆ ได้รับการฉีดยา Ryoncil สองครั้งต่อสัปดาห์เป็นเวลาสี่สัปดาห์ หลังจาก 28 วัน ผู้ป่วย 70% ตอบสนองต่อการรักษา โดย 30% แสดงให้เห็นการตอบสนองที่สมบูรณ์ (การปรับปรุงในอวัยวะที่ได้รับผลกระทบทั้งหมด) และ 41% แสดงให้เห็นการตอบสนองบางส่วน (การปรับปรุงในอวัยวะหนึ่ง อวัยวะอื่นไม่มีการเปลี่ยนแปลงหรือแย่ลง) ต่อการรักษา เด็กที่แสดงอาการดีขึ้นบางส่วนได้รับการฉีดยาหนึ่งครั้งต่อสัปดาห์เป็นเวลาอีกสี่สัปดาห์ โดยเฉลี่ยแล้ว การปรับปรุงจะคงอยู่เป็นเวลา 54 วันก่อนที่อาการจะแย่ลง จำเป็นต้องได้รับการรักษาใหม่ หรือผู้ป่วยเสียชีวิต ผลข้างเคียงที่พบได้บ่อยที่สุด ได้แก่ การติดเชื้อ ไข้ เลือดออก บวม ปวดท้อง และความดันโลหิตสูง อาการแทรกซ้อนอื่นๆ อาจรวมถึงอาการแพ้หรืออาการไม่พึงประสงค์จากการฉีดยา และการเจริญเติบโตของเนื้อเยื่อที่ผิดปกติ
สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้ออกแถลงการณ์เตือนว่า ไม่ควรใช้ยา Ryoncil ในผู้ที่มีอาการแพ้ไดเมทิลซัลฟอกไซด์ (DMSO) หรือโปรตีนจากสัตว์ เช่น หมูหรือวัว
แปลบทความจาก https://www.webmd.com/children/news/20241220/fda-approves-new-drug-for-kids-with-severe-immune-disease
